Los hospitales públicos de la Comunidad de Madrid se sitúan en la vanguardia internacional de la medicina de precisión.
Durante los últimos meses, se han presentado resultados que marcan un antes y un después en el tratamiento de enfermedades oncológicas infantiles y patologías raras que hasta hace poco eran consideradas prácticamente intratables.
Estas innovaciones, desarrolladas dentro del ecosistema sanitario público madrileño, demuestran que la inversión en investigación biomédica rigurosa puede producir avances de alcance global capaces de devolver la esperanza a familias que enfrentaban pronósticos devastadores.
La Terapia CAR-T Tándem: Una respuesta contra la leucemia refractaria
La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el cáncer infantil más frecuente, con una tasa de curación cercana al 90% en tratamientos convencionales.
Aunque entre el 20% y 25% de los pacientes experimentan recaídas, lo que los deja sin opciones terapéuticas viables y es la principal causa de mortalidad en esta enfermedad.
Estos niños y jóvenes han fracasado ante la quimioterapia, radioterapia, trasplantes de médula ósea y crucialmente, con los tratamientos CAR-T convencionales de primera generación.
La Innovación: Doble reconocimiento simultáneo
El equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario La Paz ha desarrollado una estrategia revolucionaria: la terapia CAR-T tándem o dual.
Esta innovación fundamental reside en su capacidad de reconocer simultáneamente dos moléculas diferentes: CD19 y CD22, presentes en las células leucémicas.
La lógica biológica detrás de este avance es elegante pero profunda: si las células tumorales ocultan o eliminan una de estas moléculas (un mecanismo de evasión conocido como «escape antigénico»), las células CAR-T modificadas aún pueden detectar la otra, dificultando significativamente la recaída de la enfermedad.
Resultados clínicos con esperanzadores resultados
Los datos presentados en octubre de 2025 revelan un panorama extraordinario.
En un programa de uso compasivo (destinado a pacientes sin alternativas), once pacientes pediátricos y jóvenes adultos (≤24 años) recibieron esta terapia innovadora tras haber fracasado con todas las estrategias convencionales previas.
Los resultados alcanzaron magnitudes nunca antes registradas en Europa:
- Un mes después de la infusión, en 9 de los 11 pacientes la enfermedad se volvió indetectable
- Seis de estos pacientes pudieron someterse a un trasplante de médula ósea, que consolidó el éxito terapéutico al proporcionar un «puente» estabilizador
- Luego de un seguimiento promedio de 20 meses, se registró una supervivencia global del 72%
- Siete de los once pacientes permanecen libres de enfermedad y disfrutan de una buena calidad de vida
Casos de Vida: Historias de segunda oportunidad
Entre los beneficiarios se encuentra Lucía Álvarez, una joven de 15 años de Cádiz que fue diagnosticada con leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de edad.
Su historia encapsula tanto la fragilidad como la resiliencia: tras una primera remisión en la infancia y cuatro recaídas posteriores, parecía haber llegado al final del camino disponible.
Aunque en septiembre de 2025, Lucía pudo reincorporarse a la escuela de manera presencial, un hito que va más allá de lo académico, representando la recuperación de su adolescencia.
Su padre describió el impacto emocional del diagnóstico inicial con crudeza: «La leucemia se diagnostica con un simple análisis de sangre. Y cuando te sueltan esa palabra tan grande sientes que te sales de tu cuerpo y estás viendo una película de miedo».
Hoy, esa película de terror se ha transformado en una narrativa de esperanza.
Otras Innovaciones Terapéuticas: Un ecosistema de precisión
Terapia Génica para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria
Mientras la Unidad CRIS avanzaba en oncología infantil, otro equipo multidisciplinar madrileño lograba un hito equivalente en enfermedades raras.
El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús participó en un ensayo clínico internacional que utilizó terapia génica avanzada para tratar la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo 1 (LAD-1).
La LAD-1 es una enfermedad genética rara de carácter devastador: la falta de la proteína CD18 impide que los glóbulos blancos abandonen el torrente sanguíneo para combatir infecciones, dejando a los pacientes prácticamente indefensos. Aunque la esperanza de vida es de apenas dos años.
El procedimiento desarrollado consiste en tres pasos magistrales:
- Extracción de células madre hematopoyéticas del propio paciente
- Corrección genética mediante la introducción de una copia funcional del gen defectuoso responsable de producir CD18
- Reinfusión de estas células modificadas en el organismo del paciente
Los resultados obtenidos tras un seguimiento de 18 a 45 meses en nueve niños tratados fueron categóricos: ninguno de los pacientes sufrió nuevos episodios de infección recurrente, una remisión clínica completa que redefinió sus perspectivas de vida.
Entre los beneficiarios se encontraba una menor de nacionalidad turca, lo que subraya la dimensión internacional de esta investigación coordinada con prestigiosos centros estadounidenses (Mattel Children’s Hospital de UCLA) y británicos (Great Ormond Street Hospital de Londres).
Terapia génica para insuficiencia cardíaca avanzada
En otro frente de innovación, el Hospital Universitario La Paz aplicó en julio de 2025 una terapia génica pionera a un paciente de 59 años con insuficiencia cardíaca grave avanzada, dentro del ensayo clínico internacional GenePHIT.
El procedimiento consistió en la administración intracoronaria (directamente en las arterias coronarias) de un fármaco experimental conocido como AB-1002 o NAN-101, diseñado para restablecer el equilibrio de calcio intracelular en las células del miocardio.
Con una única dosis, se logró mejorar significativamente la contracción y relajación del músculo cardíaco sin registrar eventos adversos graves.
Este ensayo involucra a 44 centros en todo el mundo, posicionando a Madrid como uno de los epicentros globales de la innovación terapéutica.
El Contexto: Infraestructura de excelencia
La Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil, ubicada en el Hospital La Paz desde octubre de 2018, representa una inversión estratégica sin precedentes en medicina personalizada pediátrica.
La Fundación CRIS contra el Cáncer financió con 3,5 millones de euros la construcción y operación inicial de esta unidad.
El equipo multidisciplinar incluye médicos, investigadores, enfermeros especializados, genetistas, inmunólogos, bioinformáticos y gestores de datos.
Esta composición diversa es fundamental: permite la traslación rápida de hallazgos de laboratorio a aplicaciones clínicas inmediatas, lo que se denomina investigación «de pie de cama».
La Unidad cuenta con:
- 10 habitaciones modernas: 6 para adolescentes y ensayos clínicos, 4 con aislamiento de última generación
- Laboratorios integrados en el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM)
- Espacios dedicados a ensayos clínicos (UCICEC)
- Protocolos de atención personalizados para entre 50 y 100 niños y adolescentes de alta complejidad anualmente
Ecosistema de investigación colaborativa
El éxito no surge de instituciones aisladas, sino de redes densas de colaboración. El Hospital La Paz trabaja en estrecha coordinación con:[1]
- Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO)
- Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
- Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)
- Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD)
- Hospital Ramón y Cajal (participante en GenePHIT)
Este modelo público-privado-filantrópico ha demostrado ser extraordinariamente eficiente.
La participación de la Fundación CRIS Contra el Cáncer, una organización independiente sin ánimo de lucro fundada en 2010, ha permitido acelerar la financiación de proyectos prometedores sin los tiempos administrativos habituales.
¿Cómo funcionan estas terapias?
Las células CAR-T (linfocitos T con receptores de antígeno quimérico) representan un paradigma revolucionario en inmuno-oncología.
El procedimiento de fabricación requiere:
- Aislamiento de linfocitos T del paciente mediante aféresis
- Transducción con un vector lentiviral que codifica un receptor CAR dirigido a CD19 y/o CD22
- Expansión en cultivo celular durante 2-3 semanas
- Infusión del producto final modificado nuevamente en el paciente
La innovación de la variante tándem o dual radica en que el vector lentiviral codifica dos constructos CAR simultáneamente, permitiendo el reconocimiento bifocal de CD19 y CD22.
Esta «redundancia inteligente» convierte a las células tumorales en objetivos prácticamente imposibles de evadir.
Mecanismo génico para enfermedades raras
En el caso de la LAD-1, el mecanismo es fundamentalmente diferente pero igualmente sofisticado:
- Mobilización de células madre hematopoyéticas del paciente
- Extracción ex vivo de estas células
- Transducción con un vector lentiviral que porta el gen ITGB2 (que codifica la proteína CD18)
- Selección de células transducidas mediante técnicas de cultivo enriquecido
- Reintroducción de las células modificadas mediante infusión intravenosa
El vector lentiviral obtuvo la designación de medicamento huérfano tanto de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como de la FDA en 2016, lo que permitió su posterior licencia a Rocket Pharmaceuticals en 2017.
El Contexto Regulatorio y de Financiación
El acceso a terapias innovadoras en España se rige por un marco regulatorio complejo. Según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos 2024, España ha dado luz verde al 58% de los medicamentos huérfanos recomendados por la EMA durante 2024, aunque con un tiempo medio de demora de 23 meses.
Las terapias avanzadas con designación huérfana ocupan un lugar especial: actualmente hay 15 terapias avanzadas con autorización de comercialización en la UE, de las cuales 14 cuentan con Código Nacional en España y 7 están financiadas por el SNS.
Este ritmo de financiación ha acelerado recientemente: tres nuevas terapias avanzadas fueron financiadas en 2024, un hecho que no sucedía desde 2021.
Perspectivas de crecimiento
La proyección es claramente alcista. Se estima que en 2030, las terapias avanzadas representarán aproximadamente el 10% de todos los tratamientos administrados en los centros del SNS.
Esta transición ya está en marcha, con hospitales como La Paz preparándose para producir terapia CAR-T de origen académico, siguiendo el modelo que ya ha demostrado éxito con células mesenquimales durante los últimos 15 años.
Desafíos y Perspectivas Futuras
Optimización continua
Aunque los resultados de la CAR-T tándem son extraordinarios, existen áreas de refinamiento pendiente. Los retos de futuro se encaminan a:[23]
- Eliminar efectos secundarios: Las terapias CAR-T pueden provocar síndrome de liberación de citocinas (CRS) y neurotoxicidad
- Prolongar la persistencia: Se busca que las células CAR-T se mantengan funcionales durante períodos más largos
- Expandir indicaciones: Más allá de leucemias de células B hacia linfomas, mieloma múltiple y potencialmente tumores sólidos
- Reducir costes: Las terapias CAR-T actuales tienen costes de fabricación y administración muy elevados
Ensayos clínicos en expansión
La Fundación CRIS ha lanzado recientemente un ensayo clínico formal para validar y ampliar la aplicación de la terapia CAR-T tándem CD19/CD22.
La fase de reclutamiento ya está activa, con la primera infusión realizada en la última semana de julio de 2025. A la fecha de esta redacción, un total de 12 niños y niñas han recibido este tratamiento en el ensayo ampliado.
Aplicaciones más allá de la oncología
La inversión estratégica en infraestructura de terapias avanzadas está generando externalidades positivas. La experiencia acumulada en ingeniería genética y modificación celular está siendo aplicada a enfermedades no oncológicas, como se demuestra con los éxitos en LAD-1 e insuficiencia cardíaca.
Conclusión
Los avances presentados por los hospitales públicos madrileños durante 2025 no son meramente incremental. Representan un cambio cualitativo en la definición de lo «curable» en enfermedades infantiles oncológicas y en patologías genéticas raras.
La terapia CAR-T tándem CD19/CD22 ha convertido a pacientes que enfrentaban una muerte prácticamente segura en supervivientes con perspectivas de vida normal.
La terapia génica ha redefinido el destino de niños con deficiencias inmunológicas congénitas. Las intervenciones génicas en cardiología han abierto puertas a pacientes con insuficiencia cardíaca refractaria.
Estos logros no son productos de la casualidad, sino de una apuesta estratégica sostenida en investigación biomédica rigurosa, de la disposición a financiar proyectos de largo plazo a través de modelos público-privado-filantrópicos y de la capacidad, de mantener equipos multidisciplinares de excelencia trabajando con enfoque de «traslación rápida».
La pregunta que plantean estos resultados es simple pero profunda: ¿Qué otras enfermedades «incurables» pueden ser transformadas mediante la aplicación sistemática de estas metodologías?
La respuesta, probablemente redefinirá la medicina durante los próximos decenios.
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